Ed WildDr Ed Wild చేత సంపాదకులు Dr Jeff Carroll అనువదించిన వారు Dr Nikhil Ratna

యూనివర్సిటీ కాలేజ్ ఆఫ్ లండన్ పరిశోధకులు 11 December 2017 ప్రకటించిన వార్తల ప్రకారం ఆ ఫలితాలు, హంటింగ్టన్ చికిత్సకై పోరాటం లో కీలక మైలురాయి గా చెప్పుకోవచ్చు. దీని పై హంటింగ్టన్ బాధితులు మరియు వారి కుటుంబాలలో పలు సందేహాలు లేవనెత్తాయి. ఈ సందర్భంగా ప్రముఖ వైద్యుడు Dr Ed Wild, UK HD అస్సొసియేషన్ తరఫున మాట్లాడుతూ ఇచ్చిన సమాధానాలివే.

Ed మాటల్లో

“అద్భుతమైన ప్రశ్నలు అడిగిన మీ అందరికీ నా కృతగ్నతలు. ఇది HD బాధితులకూ మరియు వారి కుటుంబాలకు గల అంకిత భావానికి మరియు సంకల్ప బలానికి నిదర్శనం.నేను హ్ట్ట్ ఋక్ష్ ప్రొగ్రాం లో పరిషోధకుడిగా ఉన్నప్పటికీ నేను ఇవ్వాల Roche company తరఫున కాని UCL తరఫున కాని మాట్లాడటం లేదు. HDBUZZ వ్యవస్తాపకుడిగా, HDA సలహాదారుగా మాత్రమే సాధ్యమైనంత వివరంగా సమాధానాలిస్తున్నాను.దీనిని వైద్య సలహా గా పరిగణించరాదు. ఈ సమాచారం మీకు ఉపయోగపడాలని ఆశిస్తున్నాను.”

IONIS-HTTRx  ఉత్పరివర్తన హంటింగ్టన్ ప్రోటీన్ను తగ్గిస్తుందన్న వార్త నిజమే- కానీ ఇది నివారణ కాదు
IONIS-HTTRx ఉత్పరివర్తన హంటింగ్టన్ ప్రోటీన్ను తగ్గిస్తుందన్న వార్త నిజమే- కానీ ఇది నివారణ కాదు
Image credit: Huntington Study Group

ఈ ఆధునిక మందులు ఇప్పటికే హంటింగ్టన్ కలిగి ఉన్నవారిని నయం చేస్తాయా? ఈ మందు హంటింగ్టన్ ప్రోటిన్ ని తగ్గించగలదన్న విషయం స్పష్టంగా ఉన్నా, ఇప్పటికే బ్రైన్ (మెదల్) దెబ్బ తిన్న వారికి, HTT ప్రోటీన్ ని తగ్గించడం వల్ల ఉపయోగం ఉంటుందా?

-Jodie

మరియు

ఇది HD వ్యాధి వచ్చి ఉన్న వారికి ఉపయోగపడుతుందా లేదా క్రొత్త బాధితులకు మాత్రమే ఇది సహాయపడుతుందా?

-Mark

అన్నిటి కంటే ముందుగా చెప్పాల్సింది ఏమిటంటే, IONIS-HTTRx ప్రోటీన్ స్థాయి ని తగ్గించడం గొప్ప విషయమే, కాని అది పూర్తి నివారణ కాదు. సాధారణంగా మనం పూర్తి నివారణ కంటే, సమర్థవంతమైన చికిత్స ని ఆశించడం మేలు.మధుమేహం, HIV లాంటి చాలా రోగాలకు పూర్తి నివారణ లేవు కాని వాటిని సమర్థంగా అదుపులో పెట్టడానికి చాలా మందులు ఉన్నాయి. పురోగతి మెల్లగా అవుతుంది. ఇది ఒక సుధీర్ఘ ప్రయాణం.

మా ప్రకారం, వ్యాధి లక్షణాలు ఇప్పటికే ఉన్నవారికి HTT ప్రోటీన్ ని తగ్గించడం మేలు చేయకపోవచ్చు. కాని ఇది నిర్ధారించడానికి చాల పెద్ద క్లినికల్ ట్రయల్ చేయవలసి ఉంటుంది.ఇప్పుడు జరిగిన క్లినికల్ ట్రయల్ కేవలం 3 నెలల వ్యవధి లోనే జరగడం వల్ల, దాని ఉపయొగాలు తేల్చి చెప్పడం కష్టం.

ఈ వ్యాధి పొడవునా, కొన్ని నరాలు చనిపోయి, కొన్ని నరాలు బ్రతికి ఉన్నా కాస్త చెడి పోయి ఉంటాయి. మనం కోల్పోయిన నరాలను భర్తి చేయ లేము. కాని కాస్త చెడిపోయిన వాటిని మేలు చేయవచ్చు.

వ్యాధి దశలలో ఎంత ముందుగా మనం చికిత్స చేస్తే, అంత ఎక్కువగా ప్రయోజనం ఉంటుంది. దురదృష్టవశాత్తు ఈ మందు తొలి దశల లో పని చేసినప్పటికీ, మలి దశ లలో పని చేయకపోయే అవకాశం కూడా ఉంది. కాని ఇవి శాస్త్రీయంగా నిర్ధారించడానికి ముందు చెప్పినట్టుగా ఎక్కువ మంది పేషెంట్ల లో, ఎక్కువ కాలం క్లినికల్ ట్రయల్ చేస్తే కాని చెప్పలేం.

ప్రయత్నించడానికి సిద్ధంగా ఉన్న ఇతర రోగులకు ఈ చికిత్సను సాధ్యమైనంత త్వరలో ఉపయోగించడంలో తదుపరి దశలు ఏమిటి? ఎప్పుడు, ఎలా?

- Arnar

మరియు

ఇది ఇప్పుడు ఎక్కువమంది పేషంట్లలో పరీక్షించబడుతుందా? ఒక వేల చేసినట్టయితే, అది ఎప్పుడు?

-steve

తదుపరి సుధీర్ఘమయిన పెద్ద ట్రయల్ లో ఈ మందు వ్యాధి ని సమర్థవంతంగా నెమ్మదించగలుగుతుందో లేదో తెలుస్తుంది. ఆ ట్రయల్ ఇప్పుడు ప్రణాళిక చేయబడింది, వచ్చే నెలల్లో Roche నుండి ఒక ప్రకటన వెలువడే అవకాషం ఉంది. మీకు HD ఉన్నా లేదా ప్రమాదం ఉంటే లేదా వచ్చే అవకషం ఉందనుకున్నా మీకు మూడు సలహాలు ఇస్తున్నా:

1) తప్పనిసరి గా పరిశోధన ఆసక్తి కలిగి ఉన్న HD స్పెషలైజేషన్ క్లినిక్ కి తరచూ వెల్తూ ఫలో అప్ లో (ప్రత్యక్షంగా లేదా పరోక్షంగా) ఉండండి.

2) ENROLL-HD లో మీ పేరు నమోదు చేసుకోండి. (ఇంకా లో India అందుబాటు లో లేదు. వివరాలకు enroll-hd.org)

3) తదుపరి ట్రయల్ కి ఇంకో సంవత్సరం పట్టవచ్చు. అప్పటి వరకు ఆరోగ్యంగా ఉండండి. క్రమం తప్పకుండా చెకప్ ల కి వెళ్తూ, మందులు, ఫిజియోథెరపీ, స్పీచ్ థెరపీ, మంచి ఆహారం, వ్యాయామం చేస్తూ ఉండండి. HD వల్ల మీకు కొత్త సమస్యలు మొదలైతే, వెంటనే డాక్టర్ ని సంప్రదించండి. hdbuzz.net లో నమోదు చేసుకోండి.

HD జెనెటిక్ టెస్ట్ పాజిటివ్ వచ్చిన వారికి లేదా వ్యాధి లక్షణాలు మొదలైన వారికి ఈ మందు ఎప్పుడు అందుబాటులో ఉండవచ్చు?

-Sophie

మరియు

ట్రయల్ లో భాగం కావడానికి గల ప్రమాణాలు ఏమిటి? ఎంత మంది బాధితులు కొత్త ట్రయల్ లోకి తీసుకోబడతారు.

-Maria

నా అరంచనా ప్రకారం, ట్రయల్ 2018 చివర్లో కానీ 2019 మొదట్లో కాని ఉండొచ్చు. ఇది చాలా ఆలస్యం లాగే అనిపించినా, అంత పెద్ద స్థాయి లో వందల మంది పేషెంట్లు, బహుళ కేంద్రాలలో నిర్వహించడం అంటే చాలా పెద్ద పనే! ఆ దిశగా రోచీ(Roche), ఐయోనిస్ (IONIS) మరియు అకాడెమిక్ పరిశోధకులు అన్ని పనులు వీలైనంత వేగంగా చేస్తున్నారు.

ట్రయల్ నిర్వహించబడే వ్యవధి 3-4 సంవత్సరాలు అయి ఉండవచ్చు.ఇది కూడా సుధీర్ఘ సమయం లాగ కనిపించినా, మందు పని తీరు క్షుణ్ణంగా తెలుసుకోవడానికి అది అవసరం. ఒక వేళ వేగంగా తక్కువ సమయం లో చేసినా తప్పుడు ఫలితాలే దక్కవచ్చు.

అలా కాకుండా ఫలితాలు ఆశించినదాని కంటే మెరుగ్గా వస్తే, ట్రయల్ సమయం ని కుదించవచ్చు.

ఫలితాలు మెరుగ్గా వస్తే Roche కంపెనీ ఈ మందు పంపినీకి లైసెన్స్ కోసం దరఖాస్తు చేసుకుంటుంది. దానికి 5-6 సంవత్సరాలు పట్టొచ్చు. ఏవైనా ఆటంకాలు వస్తే ఇంకా ఎక్కువ సమయమే పట్టొచ్చు. నిజం చెప్పాలంటే సాధారణంగా శాస్త్రవేత్తల అంచనా తప్పు అయ్యే అవకశం ఎక్కువే. ఒక వేళ నా అంచనా కంటే ఎక్కువ సమయం పడితే, క్షమించండి.ఏది జరిగినా మా క్రుషి మాత్రం 100% అని చెప్పగలను.

చివరగా, ట్రయల్ లో మందు సరిగ్గా పని చేయలేదనే ఫలితం వస్తే అది దుర్వార్తే!. అలా జరిగితే, దానికి కారణాలు విష్లేశించాల్సి ఉంటుంది. ఏది ఏమైనా ఈ వ్యాధికి జీన్ లేదా ప్రోటీన్ ని టార్గెట్ చేయడం మాత్రం కరెక్ట్ కాకుండ పోదు.

ఈ మందు చిన్న వయసులో వచ్చె జువినైల్ హంటింగ్టన్ వ్యాధి కి పని చేస్తుంది అంటారా ?

-Tyler

ప్రస్తుత ట్రయల్ లో పాల్గొన్న వారందరూ 25 సంవత్సరాలకు పై బడిన వరే, జువినైల్ హంటింగ్టన్ వ్యాధి ఉన్న వారు ఎవ్వరూ ఇందులో లేరు. పెద్దలకు పని చేసే ఈ మందు పిల్లలకూ పని చేస్తుందనే భావించవచ్చు, అయితే ఎదిగే మెదడు కి దెగ్ని వల్ల ఎక్కువ సైడ్ ఎఫెక్ట్స్ వచ్చే అవకాశం ఉంది. అందు వల్ల పని చేసినా దాన్ని ఉపయొగించక పోవచ్చు.ఈ ప్రశ్నలన్నింటికీ వేగ గతిన సమధానాలు కనుక్కోవడం మా బాధ్యత అని మాత్రం మాటివ్వగలను.

ట్రయల్ లో పాల్గొన్న రోగులకు చికిత్స కొనసాగుతుందా?

- Laura

అవును. ట్రయల్లో ఉన్న 46 స్వచ్ఛంద రోగులు ‘ఓపెన్ లేబుల్ ఎక్స్టెన్షన్’ లేదా OLE లో పాల్గొనడానికి ఆహ్వానించబడతారు. OLE లోపాల్గొనే వారందరికీ అసలయిన మందే ఇవ్వబడతారు,ఎవ్వరికీ ప్లేసిబో (నకిలీ మందు) ఇవ్వబడదు. దీనికి మూడు కారణాలు ఉన్నాయి.

1) ఈ మందుని ప్రప్రథమంగా తీసుకోవడానికి సాహసం చేసినందుకు వారికి కృతజ్ఞతగా ఈ నిర్ణయం తీసుకోబడింది. HD పరిశోధనలో పాల్గొనే ప్రతి ఒక్కరూ ప్రపంచాన్ని మార్చేందుకు సహాయపడే నాయకుల్లాంటి వారు, కానీ ఈ 46 మంది మాత్రం మన HD కమ్యూనిటీ తరపున బహుశా అతిపెద్ద వ్యక్తిగత రిస్క్ తీసుకున్నవారు అవతారు.

2) మందు యొక్క దీర్ఘకాలిక భద్రత గురించి వీలైనంత త్వరగా, మరింత డేటా పొందడానికి,

3) పేషెంట్లు సాధారణంగా అదే ట్రయల్ లో 2 వేర్వేరు దశల్లో ఉండరాదు. కాబట్టి ఈ 46 మంది బహుశా తరువాతి ట్రయల్ దశలో పాల్గొనడానికి అనుమతించబడరు.

తరువాతి మెట్టు పెద్దది : ఔషధం యొక్క “సామర్ధ్యం” పరీక్షించడానికి జరిపే పెద్ద ప్రయోగం - ఇది HD యొక్క పురోగతిని నెమ్మదిస్తుందా?

ఇప్పటి వరకు చాలా మంది, జెనెటిక్ టెస్ట్ చేసినా పెద్ద ఉపయొగం లేకపోవడం వల్ల ముందుకు రాలేకపోతున్నారు. అలా రాకుండా ఉండడం లేదా ఆలస్యం చేయడం వల్ల త్వరగా ట్రయల్ లో పాల్గొనే అవకాశం తగ్గుతుంది అంటారా ?

-Ruby

జెనెటిక్ టెస్ట్ చేయించుకోవడం, లేకపోవడం పూర్తిగా వ్యగ్తిగత విషయం. ఇరువైపులకు నేను సూచించలేను. మీకు ప్రియమయిన వారితో మరియు జెనెటిక్ కౌన్సిలర్ తో ఫలితం వల్ల కలిగే లాభ నష్టాలను బేరీజు వేసుకొని తీసుకోవలసిన విషయం.

తదుపరి పెద్ద ట్రయల్ ఖచ్చితంగా HD యొక్క లక్షణాలు కలిగిన మరియు జెనెటిక్ టెస్ట్ పాజిటివ్ వచ్చిన వ్యక్తులతో నే ఉంటుంది. కానీ ఆ తరువాత జరిగే ట్రయల్ లో మాత్రం, జెనెటిక్ టెస్ట్ పాజిటివ్ వచ్చి లక్షణాలు ఇంకా కలగని వారితో ఉంటుంది(ఇది వ్యాధిని నిరోధిస్తుందో లేదో చూడడానికి). ఆ ట్రయల్లో పాల్గొనడానికి ప్రజలు వారి జన్యు (జెనెటిక్) స్థితి తెలుసుకోవాల్సిన అవసరం ఉంది. ఆ ట్రయల్ ఎంత దూరంలో ఉన్నదో నాకు తెలియదు, ఎందుకంటే అది తరువాతి ట్రయల్ ఎలా జరుగుతుందనేదానిపై చాలా ఆధారపడి ఉంటుంది.

ఈ వారం ప్రకటించిన వార్త (IONIS ట్రయల్) వల్ల మీరు జెనెటిక్ టెస్ట్ పట్ల ఆసక్తి చూపడం అంత కరెక్ట్ కాదు. ఎప్పుడైతే వ్యాధి నివారణ మందు ట్రయల్ అందుబాటులో ఉంటుందో, అప్పుడు మీరు చేయించుకోవడం సబబు. దానికి పెద్ద గా సమయం పట్టదు కాబట్టి , అలాంటి ప్రకటన ఎప్పుడు వెలువడినా మీకు సమయం సరిపోతుంది.

మీరు ఇప్పుడు చేయగల ఒక విషయం, HD పరిశోధన కి తొడ్పడుతూ, భవిష్యత్ ట్రయల్స్లో ఆసక్తి ఉన్న వ్యక్తుల జాబితాలో మీ పేరును పొందవచ్చు. మీకు టెస్ట్ అవ్వకపోయినప్పటికీ, మీరు Enroll-HD లో మీ పేరు నమోదు చేసుకుంటే ఇది సాధ్యం (http://enroll-hd.org)

వ్యాధి దశలలో ఏ దశలో ఈ మందు ఇవ్వవచ్చు. ఇంకా వ్యాధి లక్షణాలు మొదలవ్వని వారి లో ఇది వ్యాధి నిరోధి గా పని చేయగలదా? నాకు తెలిసినంత వరకు మెదడు లో హ్ట్ట్ ప్రోటిన్ పేరుకు పోతుంటే, వ్యాధి లక్షణాలు కనిపిస్తాయి. లక్షణాలు మొదలవ్వని వాల్లు అనగా ప్రోటిన్ ఇంకా పేరుకు పోక పోయినప్పటికీ ఈ మందు ఉపయోగపడుతుందంటరా?

-Nicky

తదుపరి ట్రయల్ లో వ్యాధి తొలి దశ లో ఉన్న వారి తో కూడీ ఉన్నా, ఎప్పటీకైనా అది వ్యాధి మొదలవ్వకండా ఆపగలదా అనేది తేల్చడం ఖచిత్తంగా మా లక్ష్యం . ఇప్పటీకి మనకు అది ఏ దశలో ఇస్తే ఎంత లాభం అనే విషయం ఇంకా తెలియదు. కాని వెన్నుపూస నుండి నీరు తీసి అందులో ప్రొటీన్ పరిమాణం ద్వారా మందు ఎవరెవరి లో ఎంత పని చేస్తుందో చెప్పవచ్చును. మేము క్లినికల్ ట్రయల్స్ ద్వారా ఈ ప్రశ్నలకు సమాధానాన్ని కనుక్కోవడం ప్రారంభించగలము.

ఈ ట్రయల్ మందు భద్రతను స్థాపించింది అని నేను అర్థం చేసుకున్నాను. తదుపరి దశల్లో అది శరీరం లో ఎంత కాలం ఉండగలదో, తద్వార ఎన్ని రొజులకి ఒకసారి ఇవ్వ వలసి వస్తుందో తెలుసు కుంటున్నారా? ఉదాహరణకి సవత్సరానికి ఒకసారి ఇవ్వడం అంత కష్టం కాదు కాని వరానికి ఒకసారి వెన్నుపూసలో సూది అంటే చాలా కష్టం కదా.

-David

అందరి లక్ష్యం ఒక్కటే , అతి తక్కువ సార్లు లంబార్ పంక్చర్ (వెన్నుపుసకి సూది గుచ్చడం) తో అతి సమర్థవంతంగా హ్డ్ వ్యాధి ని ఈ మందు ద్వార ఇవ్వగలగడం. భవిష్యత్ ట్రయల్స్లోపలు రకాలు గా ఇవన్ని కనుక్కొవలసి ఉంది. ఇంకా వాటీ వివరాలు పట్ల స్పష్టత లేదు.

నాకు క్లినికల్ ట్రయల్స్ యొక్క తరువాతి దశలు ఏమిటో తెలుసుకోవాలని ఉంది. ఆ దశలన్ని దాటుకొని చికిత్స మార్కెట్లో కి రావడనికి పట్టె సమయం పై ఆశావాద మరియు ఆచరణాత్మక అంచనాలు ఏమిటి? అలాగే మానవతా ద్రుక్పదం తో కొందరికి త్వరగా లభించే అవకాశం ఉందా?

-Jennifer

ఒక వేళ ఈ మందు సమర్థవంతంగా హంటింగ్టన్ లెవల్స్ ని తగ్గించగలిగెతె నా ఆశావహ అంచనా ప్రకారం ణ్శ్ ద్వార పంపిణీ చేయబడడానికి 5 సంవత్సరాలు, ఆచరణాత్మక ద్రుక్పదంతో చూస్తే 10-12 సంవత్సరాలు పట్టొచ్చు కాని ఒక వేళ ఫలితాలు మేము అనుకున్నదాని కంటే ప్రతికూలంగా వస్తే ఇవన్నీ తారుమారు అవ్వొచ్చు.

కాని ఒక్క విషయం, హ్ట్ట్ ప్రోటీన్ ని తగ్గించడానికి దీఅని పై భారి అంచనాలు ఉన్నా, ఇది ఒక్కటే మార్గం కాదు, వేరే మార్గాలు కూడా పరిశోధనలో ఉన్నాయి. అంతే కాకుండా, హ్ట్ట్ తగ్గిచ్చకుండా హ్డ్ వ్యాధి ని నయం చేసే ఉపాయాలు కూడా పరిశొధనలో ఉన్నాయి.

మానవతా ద్రుక్పదం తో ఈ మందు అందుబాటులో ఉండడం గురించి ఇప్పుడే మాట్లాడడం తొందరపాటే అవ్వొచ్చు. మోదలైతే మందు పని చేయగలదా లేదా అని తెలుసుకుని , పని చేసెటట్టైతె లైసెన్స్ కి దరఖాస్తు చేసుకోవడం పై మా ద్రుష్టి పెట్టాం.

ఇప్పటికీ ట్రయల్స్ లండన్ ఆధారితద ప్రాంతాల్లోనే ఉండనుందా లేదా మీరు ఇతర పరిశోధనా కేంద్రాలలోను నిర్వహిస్తారా ?

-Michela

ట్రయల్స్ కేంద్రాల గురించి సమాచారం ఇంకా ప్రకటించలేదు. ఐతే ఈ సారి అమెరికా కేంద్రల్లోను నిర్వహించనున్నట్టు సమాచారం. నా కోరిక మాత్రం ఈ ట్రయల్ బహుల జాతి కేంద్రిక్రుతమయి ఉండాలి. అన్ని దేశాలు పల్గొనాలి. London మరియు UK కేంద్రాలు ఉంటే నాకు సంతోషమే.

నేను ఇటీ వలే ENROLL HD లో నమోదు చేసుకున్నాను. అందులో భాగంగా బ్లడ్ శాంపిల్ కూడా ఇచ్చాను. భవిష్యత్తులో ట్రయల్ లో పాల్గొనడానికి ఇది సరిపోతుందా లేద వెరేగా జెనెటిక్ టెస్ట్ చేయించుకోవాలా?

-Gabby

మీ ఎన్రోల్-HD రక్త పరీక్ష ఫలితం మీకు లేదా మీ ఎన్రోల్ సైట్ కి వెల్లడించబడదు. జెనెటిక్ కౌన్సెలింగ్ ద్వారా చేయించుకునే టెస్ట్ ఫలితాల ఆధారంగానే, మీరు ట్రయల్ లో పాల్గొనవచ్చు. అయితే ఇప్పుడు వచ్చిన ఫలితాల వల్ల మీరు టెస్ట్ చేయించుకొవడం సరి అయినది కాదు అని ఇదివరకే చెప్పాను.

వ్యాధి చివరి దశల్లో ఉన్న నా భర్త లాంటి వల్లు స్వచ్చందగా ఈ ట్రయల్ లో పాల్గొనవచ్చా?

-Joyce

పౌర హక్కుల కార్యకర్త ఫెన్నీ లౌ హామర్ ప్రకారం “అందరికీ విముక్తీ లభిస్తేనే ప్రపంచానికి విముక్తి” మా ఆశయం కూడా అదే.

కానీ కఠినమైన సత్యం ఏమిటంటే HTTRx సంపూర్ణ ప్రభావవంతం అయినప్పటికీ, ఇది ఇప్పటికే కోల్పోయిన మెదడు కణాలను పునరుద్ధరించడానికి వీలు కాదు.

కానీ తరువాతి పెద్ద ట్రయల్ లో ప్రారంభ HD లక్షణాలతో ఉన్న వారి పైనే దృష్టి ఉంది ఎందుకంటే వారికే అది వ్యాధి ని నెమ్మదించంటం లో ఎక్కువగా ఉపయోగ పడుతుంది

మేము ఎంత ప్రయత్నించినప్పటికీ , దురద్రుష్టవ శాత్తూ మీ భర్త లాంటి కొందరికి అది ఉపయొగ పడకపొవచ్చు. అందుకు నా క్షమాపణలు తెలియ జేసుకుంటున్నాను.

నా సోదరుడు ట్రయల్ డేటాబేస్లో ఉన్నారు. అతను ఈ చికిత్స పొందుతారా?

-Leanne

స్వచ్ఛంద సేవకులు ఎన్రొల్ల్ HD డేటాబేస్లో ఉండటం ఒక గొప్ప దశ కాని, ట్రయల్ లో పాల్గొనే అవకాశం వస్తుందో లెదో ఇప్పుడే చెప్పలేం. తదుపరి ట్రయల్ ఎప్పుడో, ఎక్కడో, ఎలాంటి పేషెంట్స్ ని ఎంచుకుంటారో , ఇంకా తెలియదు. ట్రయల్ అవకాశాలు మెరుగు పరుచుకోవడనికి, మీ సోదరుడికి నేను ముందు చెప్పిన 3 సూత్రాలు తెలియజేయండి. ఒక వీళ తంకై ఈ ట్రయల్ లొ అవకాశం రాకపొయినా వేరే మందుల తో జరిగే ట్రయల్స్ లో మరియు పరిశొధనల్లో పాల్గొంటే , హ్డ్ వ్యాధి ని అరికట్టడం లో ముందు కీ వెల్లగలం.

ఈ చికిత్స అందరికీ అందుబాట్లో ఉండే ధరలోనే ఉండబోతుందా?

-Dawn

ధర గురించి ఇప్పుడే చెప్పటం చాలా కష్టం. ఈ మందు ఉత్పత్తి చాలా ఖర్చు తో కూడుకున్నదే, కబట్టి ధర కూడా ఎక్కువే ఉంటుంది అయితే హ్డ్ వ్యాధి కి వెరే చికిత్సలు కూడా చాల ఖరీదయినవే. కనుక ప్రభుత్వం , పరిశ్రమ, శాస్త్రవేత్తలు కలిసి ప్రజలకు వీలయినంత తక్కువ ధర కే ఉండేలా చేస్తాము.

ఈ మందు SCA స్పైనొ సెరిబెల్లార్ అటాక్స్యా కి కూడా పని చేస్తుందా?

IONIS-HTTRx కేవలం HTT ప్రోటీన్ ని మాత్రమే తగ్గిస్తుంది, కనుక అది SCA వ్యాధి కి ఉపయోగపడదు. అయితే ఇదే ASO సూత్రాలను అనుసరించి SCA మరియు ఇతర ప్రోటీన్ వ్యాధులకు మున్ముందు మందులు కనుక్కోవచ్చును.

Ed Ionis కి మరియు Roche కి సలహాదారు అయినా, ఈ సంభాషణ మాత్రం వారి తరఫున కాదు మా బహిర్గతం విధానం గురించి మరింత సమాచారం కోసం మా FAQ చూడండి ...